未来基因疗法真的能够有效清除HIV吗？ 【山东同志会所】生物谷BIOON 2018年1月9日讯：近日，一项发表在国际杂志《PLoS Pathogens》上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究发现，基因疗法或许有望清除HIV感染患者机体中的病毒，文章中研究人员对猴子进行研究，他们研究的核心是围绕着使用嵌合抗原受体(CAR)基因，研究者发现，利用工程化的细胞就能有效摧毁HIV感染的细胞。 从理论上来讲，研究人员的目标是为患者提供长期抵御HIV感染的免疫力，研究者Scott Kitchen说道：“目前我们的目标就是治愈患者，我们都知道，要想治愈HIV患者就需要患者机体产生有效的免疫反应，这也是我们在这样研究中所看到的。”长期以来研究人员一直在寻找方法来促进机体对HIV产生长效免疫力，如今抗逆转录病毒疗法就能有效控制HIV，但无法从机体中彻底清除HIV。 每个T细胞表面都有独特的受体或分子，这些受体能帮助细胞有效识别细菌、病毒或真菌的特殊靶点，当识别靶点后，T细胞就能够有效从机体中清除病原体。研究者表示，目前他们所做的就是采用人工受体或CAR来帮助识别有效的靶点，研究人员的目标就是开发一种“反向疫苗”，即通过工程化免疫反应来靶向作用HIV。工程化嵌合抗原受体的概念要追溯到大约20年前了，当时研究人员利用CAR-T基因疗法治疗一系列癌症。 这项研究的新颖之处就在于研究人员可以双重利用干细胞和CAR来靶向作用HIV。首先研究人员对CAR进行遗传工程化操作让其寻找并且结合人类/猿类的免疫缺陷病毒(SHIV)，这是一种实验室工程化的HIV杂交病毒，其包含人类病毒和猿类病毒，随后研究者对特定造血干细胞中的DNA进行修饰使其可以携带杀灭SHIV的CAR，接下来研究人员将细胞引入到四只被SHIV感染的雄性幼年猕猴的血液中，这种工程化的细胞就能成功在每一只猴子的骨髓中“定居”，细胞能够在机体中不断移动，靶向作用并且杀灭SHIV感染的细胞，同时并不会产生任何副作用。 研究者Kitchen说道：“这种基于干细胞的方法的优点就在于其中一种细胞能被移植到机体中，持续产生新的T细胞来靶向作用携带HIV的细胞。”目前研究人员正在计划在未来2至3年内进行人类机体的临床试验，此外研究人员还认为，CAR未来或许需要与抗逆转录病毒疗法一起运用，CAR疗法目前在癌症治疗中取得了许多突破性的成果，因此未来其非常有望用于成功清除HIV的研究中。 原始出处：Could gene therapy someday eliminate HIV? (来源：生物谷) |
